Keryx Biopharmaceuticals, Inc. kunngjorde at den amerikanske Food and Drug Administration (FDA) har gitt Fast Track betegnelse for KRX-0401 (perifosine ), selskapets roman, potensielt første i sin klasse, oral anti-kreft agent som hemmer phosphoinositide 3-kinase (PI3K) /Akt vei, for behandling av residiverende /refraktær myelomatose.
The Fast Track program av FDA er designet for å forenkle utvikling og fremskynde gjennomgangen av nye legemidler som er ment å behandle alvorlige eller livstruende tilstander, og som viser potensialet for å løse udekkede medisinske behov. Fast Track utpekt narkotika vanligvis kvalifisere for prioritert, og dermed påskynde FDA vurderingsprosessen.
En fase 3 studie undersøker perifosine i kombinasjon med VELCADE og deksametason for behandling av pasienter med residiverende /refraktær myelomatose er forventet å starte ved årets slutt under en Special Protocol Assessment (SPA) med FDA. I tillegg, i september annonserte selskapet at perifosine hadde fått Orphan-Drug betegnelse i USA for behandling av myelomatose.
DNA metylering hos mennesker er påvirket av både kosthold og trening som tyder på at epigenetikk kan være involvert i alder og livsstilsrelaterte sykdommer som T2D. Så vi analysert uttrykk for seks utvalgte gener i fettvev fra ubeslektede individer med NGT eller T2D. Inkludert PPARG, KCNQ1, TCF7L2 og IRS1 viste differensial DNA metylering i fettvev fra ubeslektede individer med T2D sammenlignet med kontroller.
For å oppsummere, kan vi dra nytte av styrkene til en tvilling studiedesign for å presentere for første gang både genom-wide mRNA og DNA metylering profiler i fettvev fra MZ twin for T2D. Dette arbeidet viser at redusert uttrykk av gener involvert i energiomsetningen og økt uttrykk av inflammatoriske gener.
Ron Bentsur, administrerende direktør i Keryx Biopharmaceuticals, kommenterte, «Dette Fast Track betegnelse kan redusere FDA gjennomgang tidspunktet et nytt legemiddel søknad, og derfor kan fremskynde tid til markedet for perifosine i myelomatose. » Mr. Bentsur la til: «Vi tror at Fast Track betegnelse, sammen med SPA og Orphan Drug status tidligere gitt til oss av FDA for perifosine i myelomatose, øker betydelig verdien proposition av perifosine i denne indikasjonen. Vi er ivrige etter å begynne fase 3 studie senere denne måneden. «
KRX-0401 (perifosine) er i-lisensiert av Keryx fra AeternaZentaris, Inc. i USA, Canada og Mexico.
